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rAAV-mediated gene therapy in combination with short-term nitrogen-scavenger treatment corrects biochemical and behavioral abnormalities and increases lifespan in infant citrullinemia type 1 (CTLN-1) mice

Autores: Bazo Ochoa, Andrea; Lantero, A.; Mauleón Mayora, Itsaso; Neri, L.; Haberle, J.; Benichou, B.; Combal, J. P.; González Aseguinolaza, Gloria; Aldabe Arregui, Rafael

Título de la revista: MOLECULAR THERAPY

ISSN: 1525-0016

Volumen: 29

Número: 4 Supl. 1

Páginas: 254 - 255

Fecha de publicación: 2021

Impacto:

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