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AAV-based gene therapy for PFIC3 (VTX-803) shows further promise with durable efficacy in PFIC3 mice at different disease stages

Autores: Weber, N. D.; Odriozola Moncayola, Leticia; Bouquet, C.; Tamarit, B.; Douar, A.; Smerdou Picazo, Cristian; González Aseguinolaza, Gloria
Título de la revista: MOLECULAR THERAPY
ISSN: 1525-0016
Volumen: 29
Número: 4
Páginas: 245 - 245
Fecha de publicación: 2021
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